FDA дало зелёный свет таблетированному препарату Orzeyful (овепорекстон) от компании Takeda Pharmaceuticals America. Это первое в истории одобренное средство, которое воздействует на первопричину нарколепсии первого типа у взрослых, а не просто сглаживает её отдельные проявления.
Редкое хроническое расстройство сна возникает из-за гибели нейронов, продуцирующих орексин — нейропептид, отвечающий за циклы бодрствования, сон и мышечный тонус. Организм теряет способность передавать эти сигналы, и пациенты сталкиваются с целым комплексом симптомов: от изнуряющей дневной сонливости до внезапных приступов мышечной слабости (катаплексии), а также сонного паралича, галлюцинаций и фрагментации ночного сна.
По оценкам экспертов, нарколепсия типа 1 диагностируется у 2–10 человек на каждые 10 тысяч населения. При этом подозрений на неё становится всё больше — так, в России только в 2025 году число таких обращений выросло примерно на 75%. Новый механизм действия Orzeyful принципиально иной: вместо стимуляторов или седативных веществ он напрямую активирует рецепторы орексина, замещая утраченные природные сигналы. Именно поэтому речь идёт не о маскировке болезни, а о восстановлении нарушенной регуляторной системы.
Эффективность и безопасность средства подтверждены в двух независимых клинических исследованиях. Оба были рандомизированными, двойными слепыми и плацебоконтролируемыми, в них приняли участие 273 взрослых добровольца. На протяжении 12 недель участники принимали либо плацебо, либо низкую дозировку препарата (2 мг). Результаты показали: у принимавших лекарство улучшилась способность сохранять дневную активность, снизилась сонливость, реже случались эпизоды катаплексии, а также ушли многие сопутствующие проблемы — от ночных пробуждений до галлюцинаций и паралича сна. Лекарство принимается перорально дважды в день.
Наиболее частыми побочными эффектами стали бессонница, учащённое мочеиспускание и повышенное слюноотделение. Важное ограничение: препарат нельзя сочетать с сильными ингибиторами фермента CYP3A. Кроме того, не доказана его безопасность для несовершеннолетних.
Финальный шаг перед коммерческим запуском в США — классификация вещества по Закону о контролируемых веществах. Ожидается, что после соответствующего вердикта Управления по борьбе с наркотиками (DEA) лекарство поступит в аптеки.
