В России появились ещё два препарата для лечения редких болезней — Минздрав выдал регистрационные удостоверения на «Айкирво» и «Гемпавзи».
О первом из них — «Айкирво» с действующим веществом элафибранор — в ведомстве уточнили, что он адресован взрослым с первичным билиарным холангитом. Второй, «Гемпавзи» (марстацимаб), рассчитан на профилактику кровотечений и снижение их частоты при тяжёлой форме гемофилии А или В — при условии, что у пациента нет ингибиторов, ему не меньше 12 лет и он весит как минимум 35 килограммов.
Обе разработки в Минздраве называют оригинальными: в каждом случае речь о веществе, которое синтезировано впервые и теперь официально зарегистрировано. По словам представителей ведомства, такие регистрации расширяют набор вариантов лекарственной терапии для людей с редкими заболеваниями в стране.
Первичный билиарный холангит — болезнь печени аутоиммунной природы и хронического течения: мелкие желчные протоки внутри органа постепенно разрушаются. Гемофилия же относится к врождённым генетическим недугам, при которых сбивается нормальная работа системы свёртывания крови.
Таким образом, новости касаются двух разных, но одинаково редких диагнозов — заболевания печени и нарушения гемостаза, и в обоих случаях у российских врачей становится на один зарегистрированный вариант терапии больше.
