FDA зарегистрировала Isembyld — первый в истории препарат, который борется не с генетической причиной СМА, а напрямую с утратой мышц.
Речь о спинальной мышечной атрофии — заболевании, при котором мышцы постепенно слабеют. Одобрение получил инъекционный препарат Isembyld (apitegromab-mstn) от компании Scholar Rock, Inc. Его разрешили применять у взрослых и детей начиная с двухлетнего возраста. Ключевая особенность новинки в том, что она не заменяет, а дополняет уже существующие методы лечения, нацеленные на ген SMN2: Isembyld работает с самой мышечной тканью, а не с генетическим механизмом болезни.
Основанием стали результаты рандомизированного двойного слепого плацебоконтролируемого исследования. В нём участвовали 188 пациентов от двух до 21 года, которые не могли ходить самостоятельно. Участники примерно год получали внутривенно Isembyld в дозе 10 мг/кг, 20 мг/кг или плацебо — раз в четыре недели. У детей 2–12 лет на дозе 10 мг/кг через год моторные навыки улучшились, тогда как в группе плацебо они, наоборот, ухудшались. Кроме того, пациенты на препарате вдвое чаще достигали клинически значимого улучшения: 34,2% против 13,5%.
Список частых нежелательных реакций включает инфекции верхних дыхательных путей, рвоту, кашель, головную боль, гастроэнтерит и фарингит. Отдельно регулятор отмечает повышенный риск переломов. Препарат также способен вредить плоду и влиять на репродуктивную функцию.
Тем временем в России обсуждали идею ввести скрининг на СМА. По мнению экспертов, вместе с действующей программой обследования новорождённых это дало бы более точный подход к планированию беременности.
