Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил закупку «Итвизмы» — препарата для терапии спинальной мышечной атрофии у пациентов от двух лет.
Как сообщила пресс-служба фонда, исследования показали: у пациентов со СМА старше двух лет, которые прежде не получали патогенетического лечения, «Итвизма» демонстрирует длительный эффект, а её профиль безопасности оценивается как благоприятный. Препарат предназначен детям от двух лет с биаллельными мутациями в гене SMN1, ранее не проходившим другие виды патогенетической терапии.
Второй вопрос повестки касался пэгцетакоплана — лекарства для детей с С3-гломерулопатией. Оно зарегистрировано в России, а в декабре 2025 года Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его применение при С3-гломерулопатии у взрослых и подростков. По результатам обсуждения экспертный совет пересмотрел категории юных пациентов, которым фонд может предоставлять этот препарат. Так, подопечные старше 12 лет получат его в соответствии с инструкцией. Для детей младше 12 лет доступ к лекарству откроется при наличии решения врачебной комиссии о назначении вне зарегистрированных показаний.
Тем временем в США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) зарегистрировало инъекционный препарат Isembyld (apitegromab-mstn) для лечения СМА у взрослых и детей от двух лет. Разработка компании Scholar Rock, Inc. стала первой терапией СМА, которая напрямую воздействует на потерю мышечной массы и применяется вместе с уже существующими методами, работающими с геном SMN, — об этом ранее писал «МВ».
Обе одобренные «Кругом добра» позиции войдут в перечень закупок фонда, однако конкретные сроки начала обеспечения лекарствами в сообщении не уточняются.
