ДарьяЛебедеваГемабанк инвестирует 15 млн руб. в разработку терапии для редких нейромышечных заболеваний. Часть средств уже выделена на проект для лечения спинальной мышечной атрофии.
Фото: gemabank.ru
Биотехнологическая компания «Гемабанк» инвестирует в стартап «Орфадженекса», который разрабатывает генотерапевтические препараты для лечения редких нейромышечных заболеваний. Стартап уже получил 10,5 млн руб., сообщили «МВ» в компании.
Общий объем инвестиций составит 15 млн руб., остаток этой суммы Гемабанк перечислит до конца 2026 года. Средства пойдут на доклиническую разработку, масштабирование производства AAV-векторов и подготовку к клиническим исследованиям.
Разработка «Орфадженекса» основана на технологии доставки генов с помощью AAV-векторов. Она позволяет вводить рабочие копии генов непосредственно в пораженные клетки.
AAV-векторы — это «транспорт» для доставки гена в клетки, который широко используют в генной терапии. Их делают на основе аденоассоциированного вируса, потому что он умеет проникать в клетки, но сам по себе обычно не вызывает болезнь.
Одно из ключевых направлений портфеля «Орфадженекса» — терапия спинальной мышечной атрофии (СМА). Это тяжелое наследственное заболевание приводит к потере двигательных нейронов, мышечной слабости и прогрессирующей утрате двигательных функций.
Интерес к направлению объясняется масштабом рынка. Численность пациентов со СМА в России оценивается приблизительно в 1,5 тыс. человек, при этом ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев заболевания. Объем продаж препаратов для лечения СМА в стране в 2024 году составил около 27 млрд руб., а закупки фонда «Круг добра» по орфанным нозологиям с поражением мускулатуры в 2023 году достигли 33,9 млрд руб.
Ранее «МВ» писал, что группа «Артген биотех» , в которую входит Гемабанк, за 2025 год нарастила выручку на 13%, до 1,72 млрд руб., по сравнению с 1,52 млрд руб. годом ранее. Рост обеспечили генетические исследования (+29% выручки), услуги банка репродуктивных материалов (+20%) и Гемабанка по хранению биоматериалов (+8%). Кроме того, продажи препарата «Неоваскулген» увеличились на 15%. Ключевыми источниками денежного потока в холдинге остаются Гемабанк и «Некстген».