АнжеликаДунВ НМИЦ им. Дмитрия Рогачева рассказали о включении риска неудачи при производстве CAR-T-клеточного препарата в тариф ОМС. Также эксперты обсудили, как защитить врача от судебных претензий родителей в случае неэффективности генной или клеточной терапии.
Фото: conference-otz-lek.ru
Тариф на один случай CAR-T-терапии за счет средств Программы госгарантий составляет 7,03 млн руб. В него включены клинические и производственные риски: вероятность неудачи при производстве высокотехнологичного лекарственного препарата или биомедицинского клеточного продукта составляет от 5 до 20%, рассказал зав. отделом организационно-экономического обеспечения медицинской деятельности НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Андрей Абросимов на XIII Международной научно-практической конференции «Оценка технологий здравоохранения: инструмент разработки и внедрения новых технологий», передает корреспондент «МВ».
При обосновании тарифов перед Минздравом РФ и Федеральной антимонопольной службой (ФАС) были учтены препараты для купирования осложнений, которые применяются офф-лейбл. В частности, в тариф включена таргетная терапия тоцилизумабом и лечение в отделении реанимации и интенсивной терапии для купирования синдрома выброса цитокинов и нейротоксичности.
Еще одним барьером при расчете технологических карт для CAR-T-терапии оказался информационный вакуум, то есть полное отсутствие практики таких расходов в России. Понадобилась детальная оцифровка каждого этапа: от афереза до долгосрочного наблюдения. Решить проблему удалось только благодаря объединению данных и слаженной работе нескольких организаций. Наряду с Центром им. Дмитрия Рогачева в разработке тарифа участвовали НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина, НМИЦ гематологии, НМИЦ радиологии, Сеченовский университет и Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. акад. И. П. Павлова (ПСПбГМУ).
Финансирование инноваций
Фактически педиатрическая онкология представляет орфанное заболевание. Из-за этого ни один фонд венчурных инвестиций не заинтересован в инновациях в этой области, объяснил Андрей Абросимов. При этом нет доступных государственных источников финансирования пилотных исследований с участием пациентов.
Ежегодная потребность в терапии anti-CD19 в стране есть примерно у 4,5 тыс. пациентов — такие данные привел руководитель отдела биотехнологий НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой ПСПбГМУ Кирилл Лепик.
Источник: слайд из презентации Марины Поповой
Несвоевременно выделяются средства и на клинические апробации (КА), например, на клинико-экономического исследования инновационных технологий. Отсутствуют механизмы перерасчета с учетом инфляции, волатильности курсов валют и других факторов. Также ощущается дефицит мультицентрового сотрудничества, чтобы новая технология могла апробироваться в нескольких медорганизациях. Для педиатрической практики барьером остается невозможность применения офф-лейбл препаратов в протоколах КА.
Регуляторика
В регуляторном треке «Госпитальные исключения» не закреплено понятие клинического исследования (КИ). Из-за этого получить разрешение можно только на разработки, для которых уже есть клинические данные, например, за рубежом. Это делает внедрение инноваций фактически невозможным. Предложение по решению проблемы подготовлено под руководством директора Института молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ им. Рогачева Михаила Масчана и направлено в Минздрав РФ, сообщила врач-гематолог, заведующая научной лабораторией трансплантологии отдела биотехнологии НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой Марина Попова.
Существующая регуляторная модель не соответствует задачам развития клеточных технологий, считает директор Института трансляционной медицины НМИЦ акушерства, гинекологии и перинатологи им. акад. В.И. Кулакова, проректор по научной работе РНИМУ им. Н.И. Пирогова, руководитель Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины, профессор РАН Денис Ребриков.
Он напомнил, что в стране уже строятся два предприятия по производству инновационных биомедицинских клеточных продуктов (БМКП): на базе НМИЦ им. Кулакова и Пироговского университета. Эти площадки смогут полностью закрыть потребности российских пациентов. По словам Дениса Ребрикова, запуск производств ожидается в 2027 году, и к этому времени должна быть сформирована соответствующая нормативная база.
«Стройка, хоть и медленно, но движется. К моменту, когда она будет завершена, обязана быть регуляторика. Иначе деньги, вложенные в эти заводы, окажутся фактически закопаны», — подчеркнул эксперт.
Он также призвал защитить врачей от судебных претензий родственников ребенка. Большинство понимают, что шансы на спасение малы, но некоторые семьи обращаются в суд в случае неэффективности экспериментальной терапии и смерти пациента. «Мне нужно, чтобы мне регулятор сделал такую бумажку. Чтобы ни врача, ни разработчиков не судили. То есть сказали: «Это было легально»», — подчеркнул Денис Ребриков.
Таким документом могло бы считаться заключение Этического комитета Минздрава РФ для применения инновационной терапии у конкретного пациента. Сейчас этот орган может подтвердить лишь этическую обоснованность такого решения. Но выдавать разрешение на применение препарата этические комитеты не решаются: их нужно наделить такими полномочиями, уверен эксперт.
Первые российские пациенты с B-клеточными заболеваниями получат CAR-T-терапию за счет средств ОМС в ближайшее время. До сих пор это лечение доступно только на платной основе в НМИЦ гематологии. Средняя стоимость одного курса CAR-T-терапии превышает 400 тыс. долл. Этот вид лечения входит в систему ОМС с апреля 2026 года, в раздел высокотехнологичной медпомощи ВМП-III Программы госгарантий, писал «МВ». Первый отечественный CAR-T-клеточный препарат «Утжефра» для лечения онкогематологических заболеваний может получить регистрацию в России уже в этом году.