Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) окончательно одобрило препарат фабхалта (иптакопан/iptakopan) для лечения первичной IgA-нефропатии у взрослых. Новый пероральный ингибитор фактора B от швейцарской Novartis предназначен для пациентов с высоким риском ухудшения работы почек и способен замедлить прогрессирование болезни почти наполовину.
До половины людей с IgA-нефропатией в течение 10–20 лет после диагноза сталкиваются с почечной недостаточностью, когда органы теряют способность очищать кровь от токсинов. Это нередко требует диализа или трансплантации. Новое лекарство призвано изменить эту статистику.
В 2024 году FDA разрешило применять фабхалту в ускоренном порядке на основе снижения протеинурии через девять месяцев. Для полноценного одобрения регулятор запросил данные III фазы клинических испытаний APPLAUSE-IgAN. В ходе двухлетнего исследования оценивали расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ), которая отражает, сколько крови почечные фильтры очищают за минуту.
Результаты впечатляют: в группе плацебо рСКФ падала на 5,7 мл/мин/1,73 м² в год, а у принимавших фабхалту — лишь на 3,0. Таким образом, угасание почечной функции замедлилось примерно на 48%, а риск развития терминальной стадии почечной недостаточности сократился на 43%.
Фабхалта — первый на рынке селективный ингибитор фактора B, белка, запускающего альтернативный путь системы комплемента. Ранее FDA одобрило его в 2023 году для пароксизмальной ночной гемоглобинурии, а в 2025-м — для C3-гломерулопатии. В сегменте терапии IgA-нефропатии у Novartis есть конкуренты: Filspari (спарсентан) от Travere Therapeutics, одобренный в 2024 году, и Tarpeyo (будесонид) от шведской Calliditas Therapeutics. В начале июля FDA также одобрило первый препарат, способный одновременно блокировать два иммунных цитокина — BAFF и APRIL.
