ДарьяЛебедеваFDA одобрило первый препарат против тяжелой гипертриглицеридемии. Tryngolza заметно снижает уровень триглицеридов в крови и риск панкреатита.
Фото: fda.gov
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Tryngolza (олезарсен) от Ionis Pharmaceuticals — первый препарат, разработанный специально для лечения тяжелой гипертриглицеридемии, сообщила пресс-служба компании. До этого пациентам назначали в основном рыбий жир и липидоснижающие средства, но их эффект был ограниченным.
Тяжелая гипертриглицеридемия — это состояние, при котором уровень триглицеридов в крови превышает 500 мг/дл при норме ниже 150. Болезнь повышает риск воспаления поджелудочной железы, сильной боли в животе, длительной госпитализации и даже угрозы жизни. По данным компании, в США с таким диагнозом живут около 3,6 млн человек, а 500 тыс. находятся в группе особо высокого риска. В мире тяжелой формой заболевания страдают 0,18–1,14% населения.
Олезарсен относится к антисмысловым олигонуклеотидам и блокирует выработку аполипопротеина C-III, который в норме тормозит расщепление триглицеридов. В третьей фазе исследований ежемесячные подкожные инъекции в течение полугода снизили уровень триглицеридов на 72% по сравнению с плацебо в дозе 80 мг и на 63% в дозе 50 мг. Дополнительным преимуществом стало снижение риска острого панкреатита на 85%, что стало рекордным результатом среди препаратов для этого показания.
У 86% участников уровень триглицеридов опустился ниже 500 мг/дл, а у 54% вернулся к норме. Наиболее частыми побочными эффектами у пациентов были реакции в месте инъекции и повышение уровня ферментов в печени. После расширения показаний аналитики ожидают роста продаж Tryngolza до 2–3 млрд долл., при этом в апреле 2026 года компания снизила годовую цену курса с 595 тыс. до 40 тыс. долл.
В прошлом году ученые из Кливлендской клиники, Университета Монаша и компании CRISPR Therapeutics впервые оценили безопасность и эффективность генной терапии CRISPR-Cas9, нацеленной на ангиопоэтин-подобный белок 3 (ANGPTL3), у пациентов с неконтролируемой гиперхолестеринемией, гипертриглицеридемией и смешанной дислипидемией.
В ходе исследования уровень ANGPTL3, который ингибирует липазу липопротеинов и эндотелия, снизился в среднем на 9,6% при использовании CTX310 в дозировке 0,1 мг/кг и на 9,4% на фоне введения 0,3 мг/кг. После использования 0,6 мг/кг препарата снижение достигло 32,7%, а после введения 0,7 мг/кг – 79,7%. При применении препарата в дозировке 0,8 мг/кг уровень ANGPTL3 снизился на 73,2%.